CD34+造血干细胞：造血研究的核心，临床应用的新航

关键词：CD34+ 造血干细胞 ；CD34+ 祖细胞；CD34+造血干细胞/祖细胞；骨髓CD34+造血干细胞/祖细胞；脐带血CD34+造血干细胞/祖细胞；动员外周血造血干细胞/祖细胞；外周血CD34+造血干细胞/祖细胞；造血微环境；造血重建；骨髓移植；基因编辑；靶向递送；造血分化；免疫重建；CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells, CD34+ HSPCs；Bone Marrow CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells,BM CD34+ HSPCs；Umbilical Cord Blood CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells,UCB CD34+ HSPCs；Mobilized Peripheral Blood Hematopoietic Stem and Progenitor Cells ,mPB HSPCs；Peripheral Blood CD34+ Hematopoietic Stem/Progenitor Cells ,PB CD34+ HSPCs；Hematopoietic Niche;

CD34+ 造血干细胞/祖细胞（CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells, CD34+ HSPCs）是造血系统中具有自我更新与多向分化潜能的核心种子细胞，主要定位于骨髓造血微环境（Hematopoietic Niche），同时少量存在于外周血及脐带血中，承担着维持机体造血稳态、修复造血损伤及重建免疫功能的关键使命。随着单细胞测序、基因编辑、细胞工程等技术的飞速发展，CD34+  HSPCs的研究已从基础生物学特性解析，逐步延伸至造血调控机制、疾病发病机制及临床转化应用等多个前沿领域，成为血液系统疾病、遗传性疾病治疗及再生医学发展的核心突破口。因此，合格的CD34+造血干细胞/祖细胞（CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells, CD34+ HSPCs）尤为重要。IPHASE作为体外研究生物试剂领域的领-军企业，具备合规且优质的人动员外周血CD34+造血干细胞/祖细胞（Mobilized Peripheral Blood Hematopoietic Stem and Progenitor Cells, mPB HSPCs）、人外周血CD34+造血干细胞/祖细胞（Peripheral Blood CD34+ Hematopoietic Stem/Progenitor Cells ,PB CD34+ HSPCs）及人脐带血CD34+造血干细胞/祖细胞（Umbilical Cord Blood CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells, UCB CD34+ HSPCs）资源，为相关领域的后续研究与临床应用提供了卓-越的基础材料支持。

01    CD34+造血干细胞 / 祖细胞的生物学特性

CD34+ HSPCs 是一类表达 CD34 表面抗原、具有自我更新与多向分化潜能的成体干细胞群体，主要定位于骨髓造血微环境（Hematopoietic Niche）中，同时少量存在于外周血和脐带血中。其核心功能贯穿造血稳态维持、造血损伤修复及免疫重建三大维度，其生物学行为受到精密的分子调控网络与微环境信号的协同调控。

（一）核心生物学功能

自我更新能力：CD34+ HSPCs 能够通过不对称分裂或对称分裂，在维持自身干细胞特性与数量稳定的同时，持续产生子代细胞，为长期造血提供源源不断的 “细胞储备"，这是其区别于成熟造血细胞的关键特征。

多向分化潜能：在特定细胞因子、转录因子及微环境信号的调控下，CD34+ HSPCs 可定向分化为髓系（粒细胞、单核细胞、红细胞、血小板）和淋系（T 淋巴细胞、B 淋巴细胞、自然杀伤细胞）两大谱系的各类成熟血细胞，完成造血谱系的全面重建。

造血重建功能：当机体遭遇化疗、放疗、造血功能衰竭等损伤时，CD34+ HSPCs 可被激活并迁移至损伤部位，增殖分化为各类成熟血细胞，快速恢复机体造血功能与免疫防御能力，这是其临床应用的核心基础。

（二）组织分布与亚群特性

CD34+ HSPCs 在不同组织中的分布具有显著差异，其生物学特性也存在一定的 “来源特异性"，直接影响其临床应用效果。

【细胞来源】解剖位置

【骨髓CD34+ HSPCs】骨髓造血微环境内

【脐带血CD34+ HSPCs】新生儿脐带血中

【动员外周血CD34+ HSPCs】经动员的外周血液循环中

【细胞来源】细胞特性

【骨髓CD34+ HSPCs】自我更新能力强，增殖分化潜能稳定，长期造血重建能力突出，细胞活性高

【脐带血CD34+ HSPCs】免疫原性低，增殖活性高，对供受者配型要求宽松，获取便捷且无-创伤

【动员外周血CD34+ HSPCs】获取便捷，创伤小，细胞纯度较高，短期造血重建能力强

【细胞来源】分化倾向

【骨髓CD34+ HSPCs】髓系与淋系分化平衡，免疫重建效果稳定

【脐带血CD34+ HSPCs】更倾向于髓系分化，造血恢复速度稍慢于外周血来源

【动员外周血CD34+ HSPCs】髓系分化优势明显，造血恢复速度快，长期造血重建能力略弱于骨髓来源

【细胞来源】临床意义

【骨髓CD34+ HSPCs】造血干细胞移植的“金标准"来源，适用于各类血液系统疾病、免疫缺陷病的异基因或自体移植

【脐带血CD34+ HSPCs】适合儿童及低体重患者移植，可作为骨髓移植的替代选择，也可用于多份脐带血联合移植治疗成人患者

【动员外周血CD34+ HSPCs】常用于自体造血干细胞移植（如肿瘤患者放化疗后），也可用于异基因移植的辅助治疗，降低移植相关并发症

此外，CD34+ HSPCs群体存在显著的异质性，可根据表面标志物的表达差异（如CD38、CD90、CD45RA等）分为不同亚群，其中“CD34+ CD38- CD90+"亚群的自我更新能力与造血重建潜能最-强，被认为是最-接近原始造血干细胞的群体，也是目前基础研究与临床应用的核心靶标亚群。

02    CD34+造血干细胞 / 祖细胞的研究与应用

CD34+ HSPCs 的研究已从最初的细胞生物学特性解析，逐步扩展至造血调控机制、疾病模型构建、细胞治疗、基因治疗等多个前沿领域，其临床应用也从传统的骨髓移植逐步向精准治疗、再生医学等方向拓展，推动着临床医学的范式革新。

（一）基础研究领域

造血调控机制解析：当前研究聚焦于 CD34+ HSPCs 自我更新与分化平衡的分子调控网络，包括表观遗传修饰（DNA 甲基化、组蛋白修饰）、非编码 RNA 调控、细胞外基质与造血微环境的相互作用等。通过单细胞转录组学、空间转录组学等技术，深入挖掘调控 CD34+ HSPCs 命运决定的关键分子靶点，为疾病治疗提供理论基础。

疾病发病机制研究：CD34+ HSPCs 功能异常与多种血液系统疾病密切相关。例如，白血病干细胞本质上是发生基因突变的异常 CD34+ HSPCs，其自我更新能力异常增强、分化受阻，导致恶性增殖；再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征等疾病中，CD34+ HSPCs 的增殖分化能力下降，引发造血功能衰竭。通过解析这些疾病中 CD34+ HSPCs 的分子异常，可为疾病诊断与治疗提供新的思路。

造血微环境互作研究：造血微环境（Hematopoietic Niche）（又称 “造血龛"）是维持 CD34+ HSPCs 功能稳定的关键环境，包括成骨细胞、内皮细胞、间充质干细胞等细胞成分及细胞因子、细胞外基质等非细胞成分。研究 CD34+ HSPCs 与造血微环境的相互作用机制，对于理解造血稳态维持、造血损伤修复及疾病发生发展具有重要意义。

（二）临床应用领域

造血干细胞移植：这是 CD34+ HSPCs 最-成熟的临床应用，已成为治疗白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血等血液系统疾病的核心手段。通过移植健康的 CD34+ HSPCs，替代患者受损或异常的造血系统，实现造血功能与免疫功能的重建。根据供体来源，可分为自体移植、异基因移植（骨髓移植、脐带血移植、外周血造血干细胞移植），适用于不同类型的患者。

基因治疗载体：CD34+ HSPCs 具有长期自我更新与多向分化潜能，是基因治疗的理想载体。对于镰状细胞贫血、β- 地中海贫血、严重联合免疫缺陷病等遗传性疾病，可通过慢病毒载体、逆转录病毒载体等将正常基因导入 CD34+ HSPCs 中，再将修饰后的细胞回输患者体内，使其持续产生正常的血细胞，达到根-治疾病的目的。近年来，基因编辑技术（如 CRISPR-Cas9）的应用进一步提升了 CD34+ HSPCs 基因治疗的精准性与安全性，为遗传性疾病治疗带来了新的突破。

免疫重建与再生医学：在接受放化疗的肿瘤患者中，CD34+ HSPCs 移植可快速恢复其造血功能与免疫功能，降低感染、出血等并发症的风险；在免疫缺陷病患者中，CD34+ HSPCs 可分化为各类免疫细胞，重建机体免疫防御体系。此外，CD34+ HSPCs 还可用于造血损伤修复（如放射损伤、化学毒物损伤）、组织再生（如血管再生）等领域，展现出广阔的再生医学应用前景。

靶向药物递送平台：CD34+ HSPCs 具有向造血组织定向归巢的特性，可作为靶向药物递送的 “载体细胞"。通过将药物、纳米颗粒或免疫调节剂负载于CD34+ HSPCs 中，利用其归巢能力将治疗剂精准递送至骨髓等造血部位，提高药物在靶组织的浓度，降低全身毒性。这一策略在白血病、骨髓转移癌等疾病的治疗中具有潜在应用价值，是当前靶向治疗研究的热点方向之一。

03    IPHASE相关产品

依托CD34+ HSPCs在基础研究、临床诊疗领域的核心价值，以及行业对标准化、高质量相关产品的迫切需求，IPHASE作为体外研究生物试剂引-领者，紧跟时局，成功研发、生产出合规且优质的人动员外周血CD34+造血干细胞/祖细胞（Mobilized Peripheral Blood Hematopoietic Stem and Progenitor Cells, mPB HSPCs）、人外周血CD34+造血干细胞/祖细胞（Peripheral Blood CD34+ Hematopoietic Stem/Progenitor Cells ,PB CD34+ HSPCs）及人脐带血CD34+造血干细胞/祖细胞（Umbilical Cord Blood CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells, UCB CD34+ HSPCs），并对其进行了纯度质控，实现了该核心细胞群体从科研到应用的产品化落地。

图片  IPHASE 人脐带血CD34+造血干细胞