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小核酸药体外研究案例分析

更新时间:2023-03-24      点击次数:789

小核酸药物即为寡核苷酸药物,一般是由不超过30个碱基/碱基对组成的核苷酸序列。小核酸药物是指能够与特定的mRNA结合,通过干预mRNA翻译效率,达到治疗效果的特定序列的小片段核苷酸。小核酸药物包括反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASO)药物、小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)药物、微小RNA(microRNA,miRNA)药物、RNA适配体(Aptamer)药物等,其中ASO和siRNA是目前主流的小核酸药物研究方向。


1    小核酸药现状



与传统的小分子化学药和重组蛋白类药物相比,小核酸药物具有治效率高、特异性强、药物毒性小和应用领域广等诸多优点。目前,全球范围内共有15款小核酸药物获批上市(包含已退市产品),包括9款ASO药物,5款siRNA药物,1款核酸适配体,治疗领域主要涵盖杜氏肌营养不良症(DMD)、转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经疾病和其他罕见性疾病。


表1 全球已上市小核酸药物



2    小核酸药体外研究案例分析


到目前为止,业界尚无专门针对此类药物药理毒理研究的技术指南,ICH S6(R1)和美国FDA有关细胞和基因治疗的指导原则也仅提到小核酸药物可以参考。尽管小核酸药具备生物制品的属性,但仍按照新化学实体监管,开展相关非临床研究。


表2 部分已上市小核酸药物研究内容汇总


资料来源:王恒, 李华, 汪溪洁,等. 小核酸药物非临床特点和药理毒理评价策略[J]. 中国新药杂志, 2022, 31(12):9.


3    IPHASE小核酸药物相关产品


IPHASE凭借先进的设备、专业的技术人员和多年研发的经验,推出了不同种属动物的肝细胞、肝微粒体、肝S9、肝胞质液、肝溶酶体,ABC转运体囊泡和SLC转运体细胞,遗传毒性研究试剂盒(Ames、TK基因突变、染色体畸变、体外微核、彗星实验等),不同种属的血浆等产品,助力于小核酸药的体外研究。


表3 IPHASE原代肝细胞


表4 IPHASE肝亚细胞组分


表5 IPHASE转运体


表6 IPHASE遗传毒性产品


表7 IPHASE空白生物基质产品


IPHASE/汇智和源凭借多年的研发经验,推出了多领域、多种类的科研试剂,为药物早期研发提供筛选工具,为生命科学领域的探索提供新材料、新方法和新手段,为遗传毒性研究提供便捷产品。此外,IPHASE/汇智和源可提供特殊产品的定制服务,望广大科研工作者咨询。


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